menu:
degeneracja komorek
Z kolei w ataksji rdzeniowomóżdżkowej (SCA) degenerację komórek Purkiniego w móżdżku wywołuje nieprawidłowa ataksyna. W obu przypadkach obserwuje się postępujący zanik komórek nerwowych prowadzący do utraty koordynacji ruchów i zaburzeń napięcia mięśni. Próbowano już różnych metod usuwania toksycznych białek z neuronów, ale udawało się to tylko w hodowlach komórkowych. Na początku czerwca tego roku na odbywającym się w Minneapolis spotkaniu American Society of Gene Therapy zespół Beverly Davidson z University of Iowa ogłosił, że można tego dokonać również u zwierząt dzięki połączeniu metod interferencji RNA (RNAi) i wirusowego transferu genów.