menu:
zachecajace wyniki
Równie zachęcające wyniki uzyskano, gdy do hodowli ludzkich komórek wyrażających zmutowaną huntingtynę dostarczono wirusa FIV (feline immunodeficiency virus) niosącego odpowiednie fragmenty RNA. Spowodowało to całkowite zahamowanie syntezy zmutowanego białka. Amerykański zespół jako pierwszy proponuje sposób leczenia neurodegeneracyjnych chorób dziedziczonych dominująco. Jego wyjątkowość polega na usunięciu z komórek toksycznego białka kodowanego przez zmutowaną kopię genu, bez wprowadzania jakichkolwiek zmian w DNA. W efekcie w komórce powinno pojawić się jedynie prawidłowe białko, którego obecność była dotychczas maskowana przez mutanta. R.D.